渐冻症女孩向蔡磊求助，蔡磊回应无奈无法帮其用药

1月18日，一条求助视频刺痛了无数人的心该视频来自湖南怀化，26岁患上渐冻症的女孩陈静雯病情急剧恶化，她向同为病友的蔡磊发出求救，然而背后的困境远远超出常人想象，有药却无法使用，这成为了许多危重患者共同的绝望 。

药物研发的艰难现实

针对于特定基因类型渐冻症的一款药物，它的研发之路满是荆棘。因为患者群体稀少，这类罕见病药物在商业方面缺乏吸引力，过去三年没有投资机构乐意为此投入资金。一直到近期，蔡磊团队才跟药企艰难地开启了临床一期试验。

然而，药物研发有着严格的科学流程，还有资金需求。要是没有利润驱动，药企就很难维持长期投入，这便导致了新药可及性的核心矛盾。即便看到了希望，从实验室到患者手中，仍然是一条漫长又昂贵的路。

“同情用药”的制度困境

在患者生命处于垂危状态时，有一种被称作“同情用药”的制度，有可能为其提供一丝生存的希望，这一制度准许那些病情危重的病人，在临床试验范围之外去选用尚未获得批准的试验药物，然而在实际情形当中，这样的一条通道是极为狭窄的，制药企业的药品储备能力存在着一定的限度，而且伦理方面以及法律方面所存在的风险，也致使它们不敢轻易地去开启这一通道。

针对陈静雯这般状况，药企已然清晰表明没能力再度供给同情用药，这表明，就算有理论上或许有效的药物，制度以及现实的障碍也将其阻拦在生命线以外 。

临床入组的残酷门槛

为保证试验数据呈科学性以及受试者的安全，药物临床试验制定了严格的入组标准，患者得处于特定的病程阶段，身体状况要相对稳定，这对于病情急速恶化的晚期病人来讲，是一道难以跨越的门槛 。

病况方面，陈静雯的病情于短时间之内快速地进展前行着，致使她不再契合能够入组的条件了。这并不是单独独特唯一的个体现象事例，好多处于中晚期阶段的病友们都面临着一样相同类似的艰难困苦的处境状况：眼睁睁地看着有可能挽救性命的试验在开展进行着，然而自己却因为病情太过严重沉重致使被拒绝在外边大门之外了 。

天价药费与支付难题

就算将来药物成功得以上市，紧接着另一个实际问题扑面而来——费用，参照国外已经上市的某些罕见病用药，每年的治疗费用没准会高达上百万元人民币，对于绝大多数普通家庭而言，这毫无疑问是一个天文数字。

药企进行定价，是依据巨大的研发成本以及狭窄的患者市场，然而高昂的价格，直接致使药物可及性变为零。怎样去建立普惠的支付保障体系，这是能让创新药真正惠及患者的必答题。 的呢。

技术突破与个体赛跑

近些年来，诸如人工智能这类新的技术，给渐冻症的研究带去了新的希望，蔡磊于演讲当中提及，AI助力寻得了更多的治疗靶点，加快了药物筛选的进程，他个人借助着AI喉再一次获得了清晰的声音，呈现出了科技所具备的人文温度 。

可是科技方面的突破属于面向未来的群体所怀之希望，就每一个个体来讲，他们彼时正处于跟倒计时的生命展开赛跑的状态。陈静雯没办法等待更为成熟的疗法这一情况，这种个体和整体科研进程之间所存在的时间差，充斥着无奈之情。

生命尊严与终极关怀

医学办法在当下暂时遭遇瓶颈之际，怎样去陪伴患者走过最终的那段行程，进而给予他们最为充分的尊严以及安宁呢，这是社会必须一同予以思索探究的课题。其所涵盖范围有疼痛的管控、心理方面的支撑、家庭护理方面的指引之类全盘的照料 。

陈静雯以及她的家人，每一天都要面临极大的身心方面的考验。社会的关注，不能仅仅停留在热搜之上，而更应该转变成为针对罕见病家庭的具有实质性的支持体系，使得他们在这场战斗当中，不会感觉到孤单。

面对着陈静雯以及蔡磊所呈现出的处于绝境之时的勇气，在捐款以及转发之外，我们还能够从哪一些层面去促使改变发生，从而让“有药用不上”这样的悲剧不会再次上演呢？欢迎在评论区去分享你的看法。